Projekty finansowane przez NCN
Miniaturowe nukleazy CRISPR/Cas do zwiększania ekspresji utrofiny: nowa strategia niezależnej od mutacji terapii dystrofii mięśniowej Duchenne'a
2024/52/L/NZ3/00142
Słowa kluczowe:
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a CRISPR/Cas dystrofina utrofina indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste iPSC kardiomiocyty organoidy 3D terapia genowa kardiomiopatia
Deskryptory:
- NZ3_08: Komórki macierzyste
- NZ1_05: Inżynieria genetyczna
- NZ1_01: Biologia molekularna
Panel:
NZ3 - Biologia na poziomie komórki: biologia komórkowa, biologia rozwoju i starzenia, neurobiologia
Konkurs: DAINA 3 - ogłoszony 2023-10-17
Przyznana kwota: 1 000 000 PLN
Rozpoczęcie projektu: 2025-01-02
Zakończenie projektu: 2028-01-01
Planowany czas trwania projektu: 36 miesięcy (z wniosku)
Status projektu: Projekt w realizacji
Opis Projektu
Pobierz opis projektu w formacie .pdf
Uwaga - opisy projektów zostały sporządzone przez samych autorów wniosków i w niezmienionej formie umieszczone w systemie.
Dane z raportu końcowego/rocznego
- Publikacje w czasopismach (2)
- Genetic strategies for therapy of Duchenne muscular dystrophy.Autorzy:Łoboda A, Chamberlain JS, Dulak JCzasopismo:Molecular Therapy Nucleic Acidss (rok: 2025, tom: 36, strony: 2025 Oct 31;36(4):102759), Wydawca: Cell PressStatus:OpublikowanaDoi:10.1016/j.omtn.2025.102759. - link do publikacji
- Cell therapy for Duchenne muscular dystrophy: promises, challenges, and controversies.Autorzy:Łoboda A, Dulak J.Czasopismo:Cellular and Molecular Life Sciences (rok: 2025, tom: 82, strony: 356), Wydawca: SpringerStatus:OpublikowanaDoi:10.1007/s00018-025-05904-5 - link do publikacji